近日,由中国医学科学院血液病医院王建祥教授牵头的《白血病创新治疗体系的建立》项目,凭借其在白血病诊疗领域的革命性突破,荣获2025年度天津市科学技术奖一等奖。这项汇聚团队多年心血的研究成果,涵盖急性髓系白血病(AML)、急性淋巴细胞白血病(ALL)、慢性粒细胞白血病三大类白血病(CML)的诊疗创新,不仅显著提升了患者的治疗效果和生活质量,更打破了国外技术垄断,为我国血液病治疗领域赢得了国际话语权。

“这份荣誉汇聚了我们团队多年的心血。”王建祥教授表示,“我们的研发宗旨和长期努力的目标,就是通过创新的诊疗体系,有效延长白血病患者长期生存的同时,让他们能拥有更高的生活质量。我们不仅要提升疗效,更要提供能广泛应用于临床、惠及万千患者的中国自主创新产品与技术。”

里程碑式突破:中国首款自主知识产权CAR-T药物的诞生

长期以来,我国血液肿瘤免疫治疗领域的技术产品多依赖国外进口或合资企业,自主原创技术长期缺位。面对成人急性淋巴细胞白血病(ALL)复发难治的困局,王建祥教授团队基于多年研究积累与科研创新体制支持,成功研发出具有自主知识产权的CAR-T细胞免疫治疗产品。

“我们成功研发了中国第一款获批上市、用于治疗成人急性淋巴细胞白血病的国产自主知识产权CAR-T专利技术。”王建祥教授强调,“这不仅为患者提供了安全、有效且持久的治疗新选择,更从根本上打破了该领域的‘卡脖子’技术封锁,意味着中国的创新技术能够更好地服务于中国患者。”

如今,CD19 CAR-T经严格临床验证,于2023年正式获批,为无数绝望中的患者带来了新生希望。

从“难治之症”到“慢性病”:国产创新药成临床新路

在慢性粒细胞白血病(CML)领域,该病曾一度被视为生存期仅有三年的“不治之症”。对此,王建祥团队通过优化创新诊疗方案,大幅提高了患者的完全缓解率,更实现了长期生存的显著延长。针对成人急性淋巴细胞白血病复发难治的临床困局,团队自主创立独特的免疫治疗体系与方法,成功改观了疾病的缓解率和患者生存状况。而在慢性粒细胞白血病治疗领域,团队与企业深度合作,完成国产创新药物氟马替尼的一、二、三期临床试验,助力其成功上市并广泛应用于临床,为患者提供了兼具疗效与可及性的治疗选择。

王教授介绍:“氟马替尼作为我国自主研发的第二代TKI药物,填补了国内慢性粒细胞白血病原研药物的空白。相较于第一代药物,氟马替尼在治疗Ph+ CML-CP成人患者时展现出多重显著优势:针对一代药物耐药的突变位点仍有效,有效率更高;通过分子检测可见早期时间节点的深度反应,能更彻底、持久地清除白血病细胞,更好地控制病情进展;安全性良好且易于管理,患者长期服用的耐受性和依从性更高,助力慢性粒细胞白血病从‘难治之症’转变为可长期控制的‘慢性病’。”

目前,氟马替尼已被广泛应用于临床,成为国内治疗慢性粒细胞白血病的主流药物,且纳入医保后,让患者实现了“治得好、用得起、用得久”。

医患携手:规范治疗是控制的关键

针对慢性粒细胞白血病患者及家属,王建祥教授给出重要治疗与康复建议:“首先要转变认知,明确该病已成为可有效治疗的疾病;其次要充分利用国家利好政策,目前治疗药物已纳入医保,大幅降低了治疗成本,患者无需为费用过度担忧;最重要的是严格遵从医嘱,规范用药、定期监测随访,切勿因病情暂时控制而擅自减量或停药,确保治疗的连续性。在医患密切配合下,患者完全可以恢复正常的工作和生活,保持良好的生活质量。”

此次获奖不仅是对王建祥团队多年科研与临床工作的高度认可,更彰显了我国血液病治疗领域自主创新的强劲实力。未来,随着创新诊疗体系的进一步推广和完善,将有更多白血病患者从中受益,我国在全球血液病治疗领域的影响力也将持续提升。

转自:津云客户端

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